汇银配资国办明确支持药品真实世界研究，创新药价值评价体系升级

真实世界医保综合价值评价（R-VALUES）正式上升为国家医保治理的制度安排。

国办近日印发《关于健全药品价格形成机制的若干意见》（下称“意见”），明确提出健全药品真实世界研究框架、规则和程序，鼓励支持对医保目录和商业健康保险创新药品目录药品开展真实世界研究。

真实世界研究，即在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据。

那么，医保真实世界研究能解决什么问题？医保从“被动支付”转向“价值定义”意味着什么？医药企业将迎来哪些新机遇？第一财经就这些问题采访了湖北省医疗保障改革发展研究院院长、中南财经政法大学教授冉明东。

冉明东认为，在全球医药监管持续变化的背景下，真实世界医保综合价值评价变得越来越重要，它不只是当前改革中的一项技术任务，更是中国医保迈向战略购买、价值购买和高质量治理的关键一步，也可能是中国在全球医药治理中贡献新标准、新方法和新规则的重要起点。

真实世界综合价值评价是产业治理工具

意见第14条提出，“建立药品医保价值评估制度”。健全药品真实世界研究框架、规则和程序，鼓励支持对医保目录和商业健康保险创新药品目录药品开展真实世界研究，科学客观评估药品价值，为医保目录和支付标准动态调整提供参考。加强药品医保价值评估能力建设，助推医药产业创新发展。

冉明东表示，今天的全球医药监管体系，正在经历一轮非常深刻的变化。过去，药品上市强调的是严格、充分、前置的证据积累；现在，在精准医疗、超罕见病、基因治疗和国际产业竞争等多重因素推动下，监管体系越来越强调灵活性、速度和创新可及性。也就是说，前端放行正在加快。

这种变化，首先体现在证据标准本身正在发生位移。过去大家更熟悉的是大样本随机对照试验，强调群体统计学意义；现在，在一些超罕见病和个体化治疗领域，监管越来越重视机制合理性、生物学可解释性以及自然史数据的辅助作用。对于极小患者群体，一些传统上被视为“金标准”的证据路径，正在被更灵活的框架所补充和拓展。

第二个变化是加速批准在部分领域逐步成为更为常用的审评路径。很多药物，特别是肿瘤药、罕见病药，上市时依赖的并不是总生存期、长期生活质量改善这类最终临床终点，而是客观缓解率、无进展生存期、生物标志物变化等替代终点。

第三个变化是审评体系本身越来越明显地受到产业竞争和政策目标影响。FDA（美国食品药品监督管理局）的“局长国家优先评审券”，明确提出把审评周期压缩到1至2个月，同时把“可负担性”“国内制造韧性”“国家健康优先事项”等因素纳入考量。这表明，当前FDA药品审评已不只是单纯的科学审评，也越来越承载产业政策和国家竞争目标。

冉明东认为，很多药先凭替代终点进入市场，真实获益则留待上市后慢慢验证。对企业来说，这是提前商业化；对患者来说，这是提前用药；对医保来说，却意味着必须在证据尚未完全闭环时作出资源配置决策。

“一组非常值得重视的数据是，有研究发现2013年至2017年获得FDA加速批准且已有至少五年随访的46个癌症适应证中，最终真正证实总体生存或生活质量获益的只有43%。这说明，上市速度加快了，但长期临床价值证据往往存在一定滞后。”冉明东表示，在加速审批、附条件批准、跨境引进越来越普遍的背景下，对医保来说，这意味着评价不能停留在准入时点，而必须贯穿全生命周期。

冉明东认为，药监部门以突破性疗法、附条件批准等机制加速审批，有力推动创新药可及；医保部门依法履行目录管理职责，科学保障基金安全，确保每一分支出经得起价值检验；双方同向而行，共建“价值与价格协同”的良性机制。

“今天很多创新药，特别是高值药，医保不能只看‘获批’两个字，还必须看真实环境下的实效性、安全性、适用人群和基金影响。”冉明东说。

在冉明东看来，医保支付从来不只是买单，也是在塑造创新方向。评价体系越科学、越稳定、越透明，企业就越明白，未来真正有机会获得持续支付支持的，不是概念最热、路径最快的产品，而是在真实患者中能够持续证明价值的产品。从这个意义上讲，真实世界综合价值评价，既是支付工具，也是产业治理工具。

从“审批看FDA”到“价值看中国”

国家医保局已将“探索建立医保综合价值评价体系，将真实世界证据作为医保在医药产品进入、动态管理、移出和立项等方面的重要决策依据”列入今年的工作任务。

近日，国家医保局在与礼来、欧加隆、美敦力、辉瑞、阿斯利康、美国科恩等多家跨国医药企业及行业协会负责人交流时，也将构建真实世界研究体系、优化创新药价值评估等列为重要议题。

中国正从以“随机对照试验”为基础的准入评估，逐步走向以“真实世界证据”为支撑的全生命周期价值评估，并通过R-VALUES体系、全国研究网络、预沟通机制及中国药品价格登记系统（CNMR）平台等，构建开放、透明、可验证的医保综合价值评价体系生态。

冉明东认为，如果说过去是通过FDA理解什么叫“可以上市的药”，那么未来，中国完全有机会在真实世界研究领域回答另一个同样重要的问题：什么叫“真正有价值、值得支付、能够持续造福患者的药”。

冉明东认为，中国最大的优势，不只是政策重视，也不只是技术在进步，而是拥有其他很多国家难以复制的制度条件。一是超大规模人群与连续支付体系叠加形成的数据优势，中国医保覆盖面广、链条完整，能真实观察就诊行为、资源消耗和基金影响；二是场景丰富、制度转化空间大，可将真实世界研究嵌入目录准入、支付调整、续约评估等医保治理全链条，把研究变成制度工具；三是正在形成从数据、方法到应用的整体推进格局，真实世界医保综合价值评价试点、可信评价点建设、数据规范和评价标准探索，表面上看是技术工作，实质上是在构建中国自己的价值评价基础设施。

2025年9月，国家医保局正式启动真实世界医保综合价值评价试点工作。2026年1月16日，79家机构在北京共同签署《真实世界医保综合价值评价国家可信评价点网络公约》，正式成立国家可信评价点网络。

“长期以来，全球医药创新的风向标，更多掌握在以FDA为代表的监管体系手中。可以说，过去大家更多是‘看FDA’来理解药物创新。但我认为，面向未来，随着附条件批准、加速审批、跨境引进日益普遍，单纯回答‘能不能上市’已经不够了。”冉明东说，今后越来越关键的问题将是：药物在真实诊疗中效果如何？获益稳定吗？风险、价格、基金承受力、社会价值是否可验证？谁能率先在评价标准、数据体系和制度实践上形成系统方案，谁就能在下一阶段全球医药治理中掌握话语权。

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